Augsti efektīva terapija kā pirmā izvēle bērnu multiplās sklerozes ārstēšanā
Lai novērtētu pasaules datus HET izmantošanā salīdzinājumā ar MET attiecībā uz slimības aktivitāti, veikts retrospektīvs kohortas pētījums no 2010.gada janvāra līdz 2022.gada decembrim. Vidējais viena pacienta novērošanas periods bija 5,8 gadi. Pētījumā piedalījās 36 multiplās sklerozes medicīnas centri Francijā, kurā iekļāva tikai no ārstēšanas naivus bērnus ar recidivējoši remitējošu slimības gaitu, saņēma pirmo HET vai MET pirms pilngadības un bijuši uz vismaz vienu kontroles vizīti pie ārsta. Ar MET terapiju saprotam tādus medikamentus kā azatioprīns, ciklofosfamīds, dimetilfumarāts, glatiramēra acetāts, bēta interferons, metotreksāts, mikofenolāta mofetils, teriflunomīds. Ar HAT saprotam tādus medikamentus kā alemtuzumabs, fingolimods, mitoksantrons, kladribīns, natalizumabs, okrelizumabs, ofatumumabs un rituksimabs.
Primārais pētījuma iznākums bija pirmais slimības recidīvs pēc ārstēšanas sākšanas. Sekundārie iznākumi: ikgadējais recidīva rādītājs, MR aktivitātes rādītājs, Expanded Disability Status skalas rezultāta progresijas laiks, ārstēšanas drošums/panesība.
Pētījumā iekļāva 530 bērnus (vidējais [SD] vecums 16,0 [1,8] gadi, 68,7 % meitenes). Pētījumā abas ārstēšanas stratēģijas uzrādīja samazinātu recidīva risku pirmos divus gadus pēc ārstēšanas sākšanas. HET gadījumā slimības aktivitāte mazinājās par 54 % samazinot pirmā recidīva risku (pielāgotā draudu attiecība [aHR] 0,46; 95 % TI 0,31–0,67; p < 0,001), kas saglabājās nemainīga vairāk kā piecus gadus un tika apstiprināta ar MR aktivitātes novērtējumu (pielāgotā iespēju attiecība [aOR] 0,34; 95 % TI 0,18–0,66; p = 0,001) un uzrādīja labāku panesību kā MET gadījumā. Medikamenta pārtraukšanas risks divu gadu laikā bija sešas reizes augstāks MET grupā (HR 5,97; 95 % TI 2,92–12,20). Galvenie iemesli medikamenta pārtraukšanai bija efektivitātes trūkums un nepanesība.
Šā kohortas pētījuma rezultāti uzrāda, ka iniciāla terapija ar HET POMS gadījumā saistīta ar recidīva riska samazinājumu ar optimālu klīnisko iznākumu pirmo divu gadu laikā, zemākiem riskiem ārstēšanas pārtraukšanai un labāku panesību kā MET. Nepieciešams turpināt ilgtermiņa pētījumus, lai prioritarizētu HET terapiju pār MET bērnu populācijā.
Avots: Benallegue N, Rollot F, Wiertlewski S, et al. Highly Effective Therapies as First-Line Treatment for Pediatric-Onset Multiple Sclerosis. JAMA Neurol. Published online February 12, 2024. doi:10.1001/jamaneurol.2023.5566